10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。

全球罕见病超过1万种，目前，只有不到5%的罕见病拥有针对性的治疗方案。近年来，国家医保局在罕见病诊疗体系、药物研发、保障等层面，持续出台一系列支持政策。同时，该局完善准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录，建立每年一次的动态调整机制，为罕见病用药设置单独的申报条件；在评审、测算、谈判环节，予以罕见病用药支持和倾斜政策，让更多新获批上市的罕见病用药有机会更快进入医保目录。

中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍：“比如说国家卫健委在罕见病的诊疗方面采取了一系列措施，包括公布第二批(罕见病)目录，包括扩大全国罕见病诊疗协作网的医院，比如药监局在药品审批方面有一些绿色通道，国家医保局每年在逐步放开对罕见病药品进入医保报销的目录。”

我国现有2000多万罕见病患者，约一半是儿童。“我看过很多白化病的孩子，他们都有视力障碍。在儿童福利院，我看过患苯丙酮尿症造成智力低下的孩子，他们因此被父母抛弃。有一次我一连去了两个有残疾患儿的家庭，一个孩子患天使综合征，另一个孩子是因为基因缺陷造成的智力障碍，那两个孩子的父母都因为不能承受孩子的残疾而离婚，把孩子丢给了奶奶。”在2024年中国罕见病大会的开幕式上，中国残疾人联合会原主席张海迪讲述了她曾经见到的罕见病患儿所经历的困境。

今年1至8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款为境外新药或新适应证在中国实现全球首次获批。2023年，国家医保目录新增了15个罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。目前已经有80多种罕见病用药被纳入医保用药目录。据初步统计，通过谈判降价和费用报销，平均为每人次罕见病患者减负5500元。

近年来，国家卫生健康委联合多部门发布了两批罕见病目录，已包含207个罕见病种；在国家卫生健康委的组织下，全国罕见病诊疗协作网成员医院已达到419家，覆盖全国所有省份，这个协作网的国家级牵头医院为北京协和医院。

国家医保局连续6年对独家药品开展医保准入国家谈判，坚持“价值购买”，诺西那生钠等一批罕见病用药以更加合理的价格纳入目录，大幅减轻了罕见病患者的用药负担。

罕见病不仅是一个医学问题，也是一个社会问题，这是与会专家的共识。

未来，国家医保局将进一步完善谈判药品“双通道”管理机制，指导各地依托国家医保信息平台搭建医保药品云平台，整合药品生产、流通使用等各个环节，解决罕见病患者购药信息差问题。

对每一个小群体都要关爱、都不能放弃。这是健康中国建设的题中应有之义，也是温暖民生、彰显社会公平的生动写照。

1、甲、乙类药品是什么？

据介绍，医保药品目录内的西药和中成药分为甲、乙两类。“甲类药品”是指临床治疗必需、使用广泛、疗效确切、同类药品中价格或治疗费用较低的药品。参保人使用这类药品时，可以全额纳入报销范围，之后按规定比例报销。

“乙类药品”则是指可供临床治疗选择使用，疗效确切、同类药品中比“甲类药品”价格或治疗费用略高的药品。参保人使用这类药品时，需要个人自付一定比例，剩下的部分纳入报销范围，再按规定比例报销。

2、不纳入国家医保药品目录的药品有哪些？

而根据相关规定，不被纳入国家医保药品目录的药品包括：主要起滋补作用的药品；含国家珍贵、濒危野生动植物药材的药品；保健药品；预防性疫苗和避孕药品；主要起增强性功能、治疗脱发、减肥、美容、戒烟、戒酒等作用的药品；因被纳入诊疗项目等原因，无法单独收费的药品；酒制剂、茶制剂，各类果味制剂(特别情况下的儿童用药除外)，口腔含服剂和口服泡腾剂(特别规定情形的除外)等；其他不符合基本医疗保险用药规定的药品。

3、如何查询国家医保药品目录？

国家医保局微信公众号已上线国家医保药品目录查询功能，输入具体药品名称，点击搜索，即可了解该药品是否在医保目录范围内、所属药品分类以及具体报销类别等详细信息。